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基因治疗是指什么
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  • 2022-08-09

基因治疗是指什么

人类基因疗法是遗传物质的施用,以修饰或操纵基因产物的表达或改变活细胞的生物学特性以用于治疗1。

基因疗法是一种改变人的基因来治疗或治疗疾病的技术。基因疗法可以通过几种机制来工作:

用健康的基因拷贝替代致病基因灭活不能正常工作的疾病基因将新的或修饰过的基因引入体内以帮助治疗疾病

基因治疗产品正在研究治疗疾病,包括癌症,遗传疾病和传染病。

有多种类型的基因治疗产品,包括:

质粒DNA:环状DNA分子可以通过基因工程将治疗基因携带到人类细胞中。

病毒载体:病毒具有将遗传物质递送入细胞的天然能力,因此一些基因治疗产物来源于病毒。一旦病毒被修饰以消除其引起传染病的能力,这些修饰的病毒可以用作载体(载体)以将治疗基因携带到人类细胞中。

细菌载体:细菌可以修改,以防止它们引起传染病,然后用作载体(车辆)携带治疗基因进入人体组织。

人类基因编辑技术:基因编辑的目的是破坏有害基因或修复突变基因。

患者来源的细胞基因治疗产品:从患者身上移除细胞,进行基因修饰(通常使用病毒载体),然后返回患者体内。

基因疗法产品是由FDA的生物制品评估和研究中心(CBER)监管的生物制品。在美国开展临床研究之前,人类临床研究需要提交研究性新药申请(IND)。销售基因治疗产品需要提交和批准生物制剂许可证申请(BLA)。

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